Pojedynczy zastrzyk wiele zmienia

Naukowcy z Uniwersytetu Johnsa Hopkinsa i amerykańskich Narodowych Instytutów Zdrowia (NIH) zidentyfikowali cząsteczkę, która po podaniu myszom z przypominającym zespół Downa schorzeniem znacząco poprawia pamięć i uczenie. Pojedynczą dawkę aplikuje się w dniu narodzin. Dzięki niej móżdżek osiąga prawidłowe rozmiary.

U większości osób z zespołem Downa móżdżek osiąga ok. 60% normalnej wielkości. Myszom ze schorzeniem przypominającym zespół Downa podawaliśmy związek, który wg nas, mógł znormalizować wzrost móżdżku. Sprawdził się doskonale. Wpływu na uczenie i pamięć się nie spodziewaliśmy, bo generalnie funkcje te są kontrolowane przez hipokamp, a nie przez móżdżek - wyjaśnia dr Roger Reeves.

Na potrzeby eksperymentu wyhodowano gryzonie, u których występowały dodatkowe kopie ok. połowy genów z ludzkiego 21. chromosomu. U zwierząt odnotowano różne objawy zespołu Downa, np. stosunkowo mały móżdżek oraz problemy z uczeniem i zapamiętaniem drogi w znanej przestrzeni (w przypadku myszy sprawdzano, jak szybko lokalizowały one zanurzoną platformę).

Bazując na wcześniejszych eksperymentach dot. wpływu zespołu Downa na rozwój mózgu, naukowcy wiedzieli, że należy spróbować wspomóc "szlak sygnałowy jeży" (ang. sonic hedgehog pathway). Posłużyli się więc jego agonistą. Związek wstrzyknięto myszom tylko raz, w dniu narodzin, gdy móżdżek się nadal rozwijał.

Amerykanie nie skupili się wyłącznie na mierzeniu móżdżku, przyglądali się również zmianom w zachowaniu. Hodowanie zwierząt, syntetyzowanie związku i ustalanie właściwej dawki wymagały tyle zachodu, że chcieliśmy zebrać [...] tak dużo danych, jak tylko się da.

Myszy ze schorzeniem przypominającym zespół Downa (leczone i nie) porównywano pod różnymi względami z gryzoniami zdrowymi. Okazało się, że zwierzęta po iniekcji radziły sobie w labiryncie wodnym Morrisa tak samo dobrze jak zdrowi pobratymcy.

Reeves podkreśla, że trzeba kolejnych studiów, by ustalić, czemu terapia w ogóle działa. Kiedy bowiem zespół zbadał biorące udział w uczeniu, a jednocześnie zmodyfikowane przez zespół Downa komórki hipokampa, okazało się, że agonista szlaku sygnałowego jeży na nie nie wpłynął. Wg jednej z teorii do przetestowania, terapia może po prostu wzmacniać połączenia między móżdżkiem a hipokampem.

Pamiętając o zagrożeniach wynikających ze zmieniania ważnych szlaków (np. wzroście ryzyka nowotworu w wyniku wywołania nieprawidłowego wzrostu), akademicy pracują nad rozwiązaniem o bardziej celowanym charakterze. Reeves podkreśla, że nawet gdyby udało się uzyskać kliniczne użyteczny lek dla ludzi, nie oznacza to, że wszystkie problemy poznawcze znikną. Zespół Downa jest bardzo złożony, dlatego [...] potrzebne będą wielorakie podejścia.

zespół Downa szlak sygnałowy jeży agonista móżdżek dr Roger Reeves